2024年6月3日，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准艾码生物科技（南京）有限公司的ER2001注射液开展临床试验。ER2001注射液属于1类治疗用生物制品，是基于艾码生物具有自主知识产权的IVSA™技术平台开发的首个管线产品，用于治疗亨廷顿舞蹈病。ER2001注射液通过静脉给药，在肝脏经加工后体内自组装，实现中枢靶向递送siRNA，从而产生治疗效果。

关于亨廷顿舞蹈病

亨廷顿舞蹈病是一种罕见的致命的神经退行性疾病，病因是由于4号染色体短臂上亨廷顿基因（huntingtin，HTT）第一号外显子上的CAG三联密码子重复序列异常扩增所致。罕见病诊疗指南（2019 年版）显示全世界的亨廷顿舞蹈病患病率约为 2.7/100 000。

关于艾码生物

艾码生物专注于全球领先的第三代体内自组装外泌体递送RNA核酸药物技术，该技术具有多器官靶向、可突破血脑屏障、安全性高、成本低等独特优势，可一站式解决RNA药物现有的递送问题。

2024年6月7日，勃林格殷格翰（BI）宣布胰高血糖素/胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体双重激动剂survodutide（BI 456906）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的II期临床试验亚组分析取得了突破性结果，治疗48周后，高达64.5%纤维化2期或3期（F2-F3）患者（中度至晚期疤痕）实现了纤维化改善且MASH没有恶化，而安慰剂组为25.9%。

这项双盲、安慰剂对照的II期研究评估了survodutide三种剂量下（2.4mg、4.8mg、6.0mg）治疗MASH的安全性和耐受性。研究主要终点是48周治疗后，实现MASH组织学改善且纤维化没有恶化的受试者比例。

关于Survodutide

Survodutide是一种GCGR/GLP-1R双重激动剂，每周皮下注射一次，由勃林格殷格翰和Zealand Pharma联合开发，是勃林格殷格翰在代谢心肾疾病领域研发组合的组成部分。

关于勃林格殷格翰

勃林格殷格翰致力于研究突破性疗法，旨在变革生命，守护世世代代的健康。作为一家研发驱动的全球领先生物制药企业，公司在医疗需求高度未得到满足的领域通过创新展现价值。

2024年6月8日，礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布了Tirzepatide用以治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的2期临床试验SYNERGY-NASH的详细结果。疗效评估显示，试验达到主要终点，在52周的治疗中，接受5 mg、10 mg、15 mg Tirzepatide治疗的患者，分别有51.8%、62.8%和73.3%的患者实现了MASH缓解，且肝纤维化没有恶化，而服用安慰剂的受试者中这一比例为13.2%。该试验数据最初发表于今年欧洲肝病学会（EASL）年会当中，并同时发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。

关于Tirzepatide

Tirzepatide是一款每周注射一次的GIPR和GLP-1R激动剂。GLP-1和GIP是两种天然的肠促胰素，研究表明GIP可以减少食物摄入、增加能量消耗，从而减轻体重。当GIP与GLP-1受体激动剂联合使用时，可能会对患者血糖和体重产生更大的影响。

关于礼来（Eli Lilly and Company）

礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前，于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立，公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。

2024年6月12日，Avidity Biosesciences宣布其在研抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法delpacibart braxlosiran（del-brax，AOC 1020）在临床1/2期试验FORTITUDE中展现初步积极数据。数据显示接受该疗法的面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者，其受DUX4调控的基因一致性地下调超过50%，并展现肌肉功能改善趋势。根据此积极结果，Avidity计划加速FORTITUDE研究中注册队列的启动。

Del-brax是首个旨在治疗FSHD根本原因的在研AOC疗法，由一种专有的转铁蛋白受体1（TfR1）靶向单克隆抗体，与靶向DUX4 mRNA的siRNA偶联所组成。FSHD是一种罕见的遗传性疾病，其特征是终身、持续的肌肉功能丧失、显著的疼痛、疲劳和渐进性残疾。目前，尚无针对FSHD的批准疗法。

关于Avidity

Avidity的使命是通过提供新型 RNA 疗法——抗体寡核苷酸缀合物 (AOCs™) 来深刻改善人们的生活。Avidity 正在通过其专有的 AOC 彻底改变 RNA 领域，该 AOC 旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决以前使用现有 RNA 疗法无法达到的目标和疾病。

2024年6月12日，丽珠医药旗下新北江制药司美格鲁肽注射液的上市申请获国家药监局药审中心受理。

司美格鲁肽注射液是该公司自主研发的生物类似药，本次注册申请的适应症为：用于在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病患者的血糖控制，及降低伴有心血管疾病的 2 型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件（心血管死亡、非致死性 心肌梗死或非致死性卒中）风险。

关于丽珠医药集团股份有限公司

丽珠医药集团股份有限公司创建于1985年1月，是集医药产品研发、生产、销售为一体的综合医药集团公司，公司视研发创新为可持续发展的基石，持续关注全球新药研发领域新分子和前沿技术，基于临床价值、差异化前瞻布局创新药及高壁垒复杂制剂，聚焦消化道、辅助生殖、精神、肿瘤免疫等领域，形成了完善的产品集群以及覆盖研发全周期的差异化产品管线。