2025年3月28日，Lexicon Pharmaceuticals宣布已与诺和诺德就LX9851达成独家许可协议。LX9851是首个口服非肠促胰岛素类开发候选药物，用于治疗肥胖症及相关代谢紊乱。

Lexicon将获得高达7500万美元的首付款及近期里程碑付款，及潜在的开发、监管和销售里程碑付款和LX9851净销售额的分级特许权使用费。总交易价值约为10亿美元。

根据协议条款，诺和诺德获得LX9851在全球范围内所有适应症的独家开发、生产和商业化权利。Lexicon将负责完成LX9851的临床试验申请（IND）相关支持，而诺和诺德将负责IND申请、后续开发、生产和商业化。

LX9851是一种强效且选择性的口服小分子抑制剂，靶点为酰基辅酶A合成酶5（ACSL5）。ACSL5在调节脂肪积累和能量平衡的代谢途径中发挥关键作用。此外，LX9851可能通过激活回肠制动机制延缓胃排空并抑制食欲，从而增加饱腹感。

关于诺和诺德

诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。

2025年3月28日，诺华宣布美国FDA已批准 Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan，镥[177Lu] 特昔维匹肽）用于前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者已接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且被认为适合延迟化疗。

Pluvicto是首款靶向PSMA的核药，能够精准辐射前列腺癌，具备替代全身放疗的潜力，2024年（上市第三年）以13.92亿美元销售额解锁核药赛道首个"重磅炸弹"成就。此次Pluvicto的新适应症获批，使适用患者群体增加约两倍。

关于诺华

2025年3月28日，赛诺菲宣布美国FDA已批准Qfitlia（fitusiran）作为首个抗凝血酶（AT）降低疗法，用于预防或减少成人及12岁以上儿童血友病A或B患者（无论是否存在VIII或IX因子抑制剂）的出血发作频率。

Qfitlia（fitusiran）是一款小干扰RNA（siRNA）疗法，作用机制为：通过降低抗凝血酶，从而促进凝血酶生成，以实现止血平衡。该药通过皮下注射给药（50mg预充式注射笔），每年仅需注射6次。

血友病 A/B 是罕见的遗传性终身出血性疾病，因 VIII 或 IX 因子缺乏导致凝血功能受损，引发过度出血和自发性关节出血，可能导致关节损伤、慢性疼痛并显著影响生活质量。存在抑制剂的患者治疗更为复杂。

关于赛诺菲中国

赛诺菲是一家全球领先的创新医药健康企业，以“追寻科学奇迹，焕发生命光彩”为使命。

2025年3月28日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，公司自主研发的用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的小激活RNA（saRNA）药物 RAG-1C 已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可（IND）。RAG-1C 成为中国首个获批进入临床试验的saRNA药物，标志着中国在RNA激活这一创新疗法领域迈出了重要一步。

此前，中美瑞康的首款 saRNA 药物 RAG-01 已获得美国 FDA 的 IND 许可，并在澳大利亚开展的 I 期临床试验中获得了积极的初步疗效和安全性数据。RAG-1C 是公司第二款进入临床的 saRNA 药物。

关于RAG-1C 

RAG-1C 是一款 saRNA 药物，通过 RNAa 机制上调细胞周期负性调控因子 p21 基因的表达，从而抑制视网膜色素上皮细胞的增殖和迁移。在临床前研究中，采用中美瑞康自主开发的 LiCO™ 小核酸递送系统进行玻璃体内注射，RAG-1C 在兔 PVR 模型中展现出极其显著的抑制疾病进展的效果，有力证明了其治疗潜力。

关于中美瑞康

中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。