Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻（3.14-3.20）
2025年3月14日，大睿生物医药科技（上海）有限公司（以下简称“大睿生物”），一家在核酸药物研发领域持续领先的临床阶段平台型公司，正式宣布成功完成Pre-B轮融资，融资金额达2,500万美元。本轮融资由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等新老股东共同参与，充分彰显了对大睿生物在核酸药物创新领域的持续认可与信心。
此次融资将助力大睿生物推进其独有的递送和化学修饰平台技术，进一步拓展其在心血管代谢、减重及其他领域的siRNA临床管线布局，并全面提升其规模化生产能力。本轮融资的达成，得益于大睿生物在多个关键里程碑上的突破性进展，包括临床管线的快速推进以及临床前研究的显著成果。这些进展不仅验证了公司创新平台的技术优势，还充分展现了其在治疗重大疾病领域的巨大临床潜力。
关于大睿生物
大睿生物是全球领先的核酸创新药物平台公司，专注于代谢性疾病、减重及其他领域疾病的治疗。大睿生物始终致力于开发具有差异化和创新性的同类最佳和业内首创siRNA药物，以解决未被满足的临床需求并改善心血管疾病、肥胖症和代谢障碍相关脂肪性肝炎等的治疗预后。
2025年3月14日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，信达启动了一项在中国超重或肥胖合并代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）受试者中比较玛仕度肽与司美格鲁肽有效性和安全性的多中心、随机、开放标签的III期临床研究（GLORY-3）。
该研究的主要目的为：1）验证玛仕度肽降低受试者肝脏脂肪含量（Liver Fat Content, LFC）的疗效是否优于司美格鲁肽；2）验证玛仕度肽对受试者的减重疗效是否优于司美格鲁肽。研究的主要终点为48周时，磁共振质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）评估肝脏脂肪含量较基线百分比变化，以及体重较基线的百分比变化。
关于信达生物
“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售肿瘤、代谢及心血管、自身免疫、眼科等重大疾病领域的创新药物。
2025年3月14日，诺华研发的1类放射性治疗药物[177Lu]oxodotreotide注射液及镓[68Ga]oxodotreotide注射液药盒的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心默示许可。同意其开展“新诊断的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）”及“适用于通过正电子发射断层扫描（PET）确定患者的SSTR阳性表达状态，以实现患者筛选目的”的临床研究。
广泛期小细胞肺癌（Extensive-Stage Small Cell Lung Cancer, ES-SCLC）是一种已扩散到双侧肺和/或身体其他部位的肺癌，特别是当癌症已经不能通过单纯的局部治疗（如手术）来控制时被诊断为广泛期。小细胞肺癌（SCLC）是一种非常侵袭性的癌症，具有高度的生长速度和转移潜力。
关于诺华
诺华致力于创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命。我们通过在研发方面的技术领先优势和创新的可及性举措，提供能够减轻社会最大疾病负担的高价值药物。
近日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（瑞博生物）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB（Ribocure）与Pheiron欣然宣布，双方战略合作的前两个里程碑已成功达成，标志着瑞博生物在AI辅助的siRNA药物开发领域取得重要进展。
关于瑞博生物及子公司Ribocure
瑞博生物是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。
关于Pheiron
Pheiron是一家原生AI的科技生物公司，专注于表型疾病特征分析和遗传证据研究。其PheironGPS平台整合了规模最大、特征描述最为完善的人类数据库，以生成关于疾病生物学的深度剖析。
近日，Altimmune (纳斯达克股票代码：ALT ) 发布了其主要候选药物 pemvidutide （ALT-801）的研发进展，预计今年第二季度和第三季度启动两项2期试验，目前正在研究其对肥胖症和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的代谢功能障碍的治疗作用。
关于Pemvidutide
Pemvidutide是一种新型的、基于肽的GLP-1/胰高血糖素双受体激动剂，正在开发中，用于治疗肥胖和NASH。GLP-1和胰高血糖素受体的激活被认为模拟了饮食和运动对减肥的互补作用，其中GLP-1抑制食欲，胰高血糖素增加能量消耗。胰高血糖素也被认为对肝脏脂肪代谢有直接影响，导致肝脏脂肪水平的迅速降低。Pemvidutide结合了EuPort™结构域，这是一项专利技术，可以延长每周给药的血清半衰期，同时可能减缓Pemvidutide进入血液的速度，从而提高其耐受性。
关于Altimmune
Altimmune是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发用于治疗肥胖和肝脏疾病的创新下一代疗法。
2025年3月17日，维亚臻生物技术（苏州）有限公司（“维亚臻”）宣布，由维亚臻开展的针对中国家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)患者的3期临床试验(CTR20231418/NCT05902598)获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。
关于VSA001
VSA001(Plozasiran)，之前也称为ARO-APOC3，是一种同类首创的RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(APOC3)的产生。APOC3是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂酶对TRLs的分解以及肝脏中肝脏受体对TRLs残余物的摄取，导致血液中的甘油三酯水平升高。VSA001通过降低APOC3水平，从而减少甘油三酯并将脂质调节到正常水平。
关于维亚臻
维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司。
2025年3月17日，强生在Clinicaltrials.gov网站上注册了IL-23R口服环肽抑制剂JNJ-2113（Icotrokinra）治疗银屑病关节炎的三期临床试验ICONIC-PsA 1。
该三期临床试验计划入组540例银屑病关节炎患者，预计2026年初步完成。
关于JNJ-2113
JNJ-2113是一款 first-in-class 口服多肽 IL-23R 拮抗剂，以高亲和力与 IL-23 受体结合，能够通过口服给药被吸收，选择性阻断 IL-23 信号传导和下游炎症细胞因子的产生。IL-23/IL-23R 信号通路在免疫介导的炎症性疾病包括银屑病、银屑病关节炎和炎症性肠病的发病机制中具有关键作用。
关于强生
强生公司成立于1886年，是全球最具综合性、业务分布范围广的医疗健康产品企业之一，业务覆盖医疗科技和创新制药，总部位于美国新泽西州新布仑兹维克市。
2025年3月18日，通化东宝药业股份有限公司（以下简称“公司”）收到国家药品监督管理局签发的关于德谷胰岛素利拉鲁肽注射液的药物临床试验批准通知书后，已完成中国I期临床试验，结果表明：公司生产的德谷胰岛素利拉鲁肽注射液安全耐受性良好，与对照药品诺和益®的药代动力学特征具有生物相似性。随后，公司启动中国III期临床试验，于近日成功完成首例受试者给药。
关于德谷胰岛素利拉鲁肽注射液
德谷胰岛素利拉鲁肽注射液原研厂家为丹麦诺和诺德公司，是全球首个获批上市的由基础胰岛素类似物（德谷胰岛素）和GLP-1类似物（利拉鲁肽）组成的复方制剂，融合了两种药物的双组分优势，机制互补，多靶向作用于2型糖尿病多项病理生理机制，调节葡萄糖稳态。
关于通化东宝
通化东宝药业股份有限公司（简称：“通化东宝”，股票代码：600867.SH）成立于1985年，1994年于上交所挂牌上市，是集药品研发、生产及销售为一体的国内著名药企。
2025年3月19日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，华东医药启动了小分子GLP-1受体（GLP-1R）激动剂HDM1002的首个III期临床试验。这是第3款进入III期临床阶段的国产小分子GLP-1R激动剂。
该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=780），旨在评估HDM1002（200mg或400mg，每日1次）在中国超重或肥胖人群中的有效性和安全性。研究的主要终点是第44周受试者体重较基线的百分比变化和体重至少降低5%的受试者比例。
HDM1002是华东医药自主研发并拥有全球知识产权的创新小分子药物，是具有口服活性、强效、高选择性的小分子GLP-1R完全激动剂。临床前研究显示，HDM1002可强效激活GLP-1R，诱导环磷酸腺苷（cAMP）产生，具有强效的改善糖耐受、降糖和减重作用并且显示出良好的安全性。
关于华东医药
华东医药股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳证券交易所上市，历经 20 多年的发展，已成为一家集医药研发、生产、经销为一体的大型综合性医药上市公司。
2025年3月20日，圣地亚哥和上海——靖因药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准其新药临床试验申请（IND），以启动SRSD216的首次人体I期临床试验。SRSD216是一款创新的小干扰核苷酸（siRNA）疗法，旨在治疗高脂蛋白(a)血症。
关于SRSD216注射
SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月，未观察到任何有意义的安全事件。
关于靖因药业
靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。公司目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。
