大奖888·(中国)官网

行业动态

Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(5.27_5.31)

Dyne公布两款AOC药物积极临床数据

2024年5月20日,Dyne Therapeutics公布了两款寡核苷酸偶联抗体药物(Antibody oligonucleotide conjugates,AOC)的最新临床进展。数据显示,两款药物均显著影响了疾病的生物标志物,并改善功能,且具有良好的安全性。

关于AOC

AOC是偶联抗体的一种,与ADC类似,不同之处在于,AOC是将寡核苷酸(siRNA、ASO等)通过定点偶联/非定点偶联在特定靶向性的抗体或抗体片段上构建的。

关于ACHIEVE

ACHIEVE是一项1/2期全球性临床试验,评估DYNE-101,包括一个24周的多剂量递增(MAD)随机安慰剂对照期、一个24周的开放标签扩展期和一个96周的长期扩展期。该试验旨在进行注册,正在招募18至49岁的成年DM1患者。主要终点是安全性和耐受性,次要终点是药代动力学和药效学,包括从基线开始的剪接变化,以及肌肉力量和功能的测量。

关于Dyne Therapeutics公司

Dyne是一家专注于为遗传驱动疾病的患者推进创新的、改变生活的治疗方法的临床阶段肌肉疾病公司。


中美瑞康RAG-01成首个获FDA快速通道认定的saRNA药物

2024年5月21日,中美瑞康(Ractigen Therapeutics),宣布其自主研发的小激活RNA(saRNA)药物RAG-01获得美国食品药物监督管理局(FDA)的快速通道认定(Fast Track Designation, FTD),该药物用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌。此前,RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可,同时,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,目前已有3例受试者入组接受给药。本次获得 FDA 授予的快速通道认定将极大地加快本品在临床试验期间的开发进程。RAG-01也是全球首个获得FDA快速通道认定的saRNA项目。

关于RAG-01

RAG-01是一款首创作用机制的特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物,通过RNAa机制激活p21基因的表达,以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老。临床前药效研究表明,通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™,RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长,并展示充分的安全性。

关于中美瑞康

中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一,开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。


90亿美元!礼来投资扩大替尔泊肽产能

2024年5月24日,礼来宣布其在印第安纳州黎巴嫩生产基地的投资增加了一倍多,新投资额达53亿美元,使公司在该生产基地的总投资从37亿美元增至90亿美元。此次扩建将提高礼来生产替尔泊肽即Zepbound注射液和Mounjaro注射液活性药物成分(API)的能力,从而使更多患有肥胖症和2型糖尿病等慢性疾病患者从中获益。

关于Tirzepatide

Tirzepatide是一款每周注射一次的GIPR和GLP-1R激动剂。GLP-1和GIP是两种天然的肠促胰素,研究表明GIP可以减少食物摄入、增加能量消耗,从而减轻体重。当GIP与GLP-1受体激动剂联合使用时,可能会对患者血糖和体重产生更大的影响。

关于礼来(Eli Lilly and Company)

礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司,致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前,于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立,公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。


司美格鲁肽治疗CKD3期试验最新数据发布

近日,诺和诺德(Novo Nordisk)司美格鲁肽治疗慢性肾脏病合并二型糖尿病大型三期临床FLOW的最新数据发表在新英格兰医学期刊上,研究主要终点为肾脏疾病(CKD)事件(肾衰如透析、移植、eGFR<15ml/min/1.73m2,或eGFR较基线下降幅度超过50%,或死亡)。

FLOW临床试验是一项随机双盲、安慰剂对照的临床试验,旨在检视剂量为1.0 mg的皮下注射Ozempic与安慰剂相比,作为标准治疗的辅助疗法,在患有CKD和2型糖尿病的患者中预防肾损伤的进展,以及肾和心血管死亡风险的效果。该试验招募了3533名患有CKD和2型糖尿病的患者。试验主要终点为由多个部分组成的复合终点,包括:与基线相比,估计肾小球滤过率(eGFR)持续下降≥50%的出现时间;eGFR下降至<15 mL/min/1.73 m2的时间;开始慢性肾脏替代治疗(透析或肾移植);2型糖尿病和慢性肾病患者死于肾病或死于心血管疾病。关键次要终点包括eGFR的年变化率、主要不良心血管事件(非致死性心肌梗死、非致死性卒中、心血管死亡)和全因死亡。

关于诺和诺德

诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。


博安生物度拉糖肽注射液BA5101在华上市申请获受理

2024年5月28日,博安生物宣布,其自主研发的度拉糖肽注射液(BA5101)的上市申请(BLA)已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理,用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。BA5101是目前国内首个提交上市申请的度易达®(英文名:Trulicity®)的生物类似药。该产品的国际注册和临床也在积极推进。

度拉糖肽是一种长效GLP-1(胰高血糖素样肽-1)受体激动剂,每周给药一次。与其他类型的降糖药相比,度拉糖肽可改善胰岛β细胞的功能,稳定、有效地降低血糖及糖化血红蛋白(HbA1c)水平;此外,其独特的作用机制不易引起低血糖,并能降低体重、血脂和远期心血管疾病风险,对肾脏也有保护作用。多项临床研究亦表明:度拉糖肽每周给药一次的方式可减少患者服药时的不便,用药依从性更高。

关于博安生物

博安生物(6955.HK)是一家全面综合性生物制药公司,专业从事生物药开发、生产和商业化,专注于肿瘤、自身免疫、眼科和代谢疾病。公司的新药发现活动围绕多个平台展开,包括全人抗体转基因小鼠及噬菌体展示技术平台、双特异T-cell Engager技术平台、抗体药物偶联(ADC)技术平台及细胞治疗平台。


NS Pharma小核酸疗法Viltepso 3期试验失败

近日,NS Pharma宣布其杜氏肌营养不良症候选药物viltolarsen(商品名:Viltepso)III期临床试验失败。

Viltepso是一种反义寡核苷酸,通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月,Viltepso获得美国FDA加速批准上市,成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。而第一款是2019年12月获得FDA批准的Sarepta公司药物Golodirsen(商品名:Vyondys 53®)。

这2款药物均为ASO疗法,属于小核酸疗法的一种,它们作用机制相同,通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的外显子53来促进功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

关于杜氏肌营养不良症(DMD)

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病,也是最常见的致死性遗传疾病之一。其发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因发生变异,导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。DMD患者在出生后不久就会出现炎症反应,导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸与/或心脏衰竭之故,患者的预期寿命通常不超过40岁。在全球范围内,每3500-5000例男婴中就有1例DMD患者。


瑞博生物抗血栓siRNA药物获批欧盟II期临床试验

2024年5月29日,苏州瑞博生物技术股份有限公司(简称“瑞博生物”)宣布其自主研发的、全球首个靶向FXI的抗血栓siRNA药物RBD4059于近日获得欧洲药品管理局(EMA)II期临床试验许可。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究,旨在评估RBD4059在稳定的冠状动脉疾病患者中的安全性、有效性和药代动力学。该项试验同时获准在瑞博生物欧洲研发中心自有的符合欧美监管标准的II期临床中心开展。

抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药,其适应症广泛,包括冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病(ESRD)、房颤(AF)、静脉血栓栓塞(VTE)、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。目前临床常用的抗凝药物,如直接口服抗凝剂(DOAC)、VKA和肝素等均存在一定的出血风险,因此兼具强效、长效、出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需求。

关于苏州瑞博生物技术股份有限公司

苏州瑞博生物技术股份有限公司(简称“瑞博生物”)成立于2007年,是一家致力于开发RNA干扰(RNAi)药物的创新型研发企业,是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。公司总部位于江苏昆山,于北京和瑞典哥德堡设有研发中心。

网站首页
大奖888